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感谢您为罕见病患者捐出善款,请您与捐款前与罕见病办公室联系。
电话:4008 139 990 ccf-rdo@163.com
 
政策法规

   罕见病药物相关法律法规
    长期以来,绝大多数制药企业考虑到罕见病药物(又称孤儿药)的市场需求量小、研发费用昂贵、在未来的销售中可能无法收回研发成本等因素,不愿进行开发。直到近年来,随着生物技术的发展,在美国、欧盟等国的孤儿药相关法律的保障下,才研制出少数几种罕见病的治疗药物。目前,世界各国的成千上万名罕见病患者正在接受罕见病药物治疗,使病情及生活质量得到了大大改善,能像正常人一样为社会做贡献。

    世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发,也大大加速了罕见病药物的上市。例如,美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市,而截至2008年12月,在美国药品管理局(FDA)登记的罕见病药物已达1951个,获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前,仅有8种孤儿药被审核通过,而截至2009年2月,已有619种罕见病产品得到认定,47 种孤儿药被审核通过。表3列举了部分国家的罕见病药物研发管理要点。

    我国1999年版的《药品注册管理办法》就提到罕见病和治疗罕见病新药,但至今未对"罕见病"的概念进行明确界定。2009年1月9日,《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施,并将罕见病用药审批列入特殊审批范围,使国内罕见病患者获得治疗药物看到了曙光。然而,至今我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市,患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

   罕见病医疗保障政策
    复杂的生物制品研发过程和高额的耗资,以及目标治疗人群数目较少,使得罕见病的治疗药物价格昂贵,如果没有良好的社会保障系统,普通公民个人很难支付得起疾病的治疗费用。目前,美国、加拿大、英国、荷兰、波兰、日本、澳大利亚、韩国、巴西等许多国家或地区(包括我国台湾地区)的罕见病患者治疗费用均由政府或政府支持的医疗保险全部或部分支付。部分国家(地区)的罕见病医疗保障政策概括见表3。

    目前,我国罕见病患者的治疗药物基本需依赖国外进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策,一般患者家庭无力承担治疗费用。因此,多数罕见病患者无药可医或望药兴叹,患者家庭背负着沉重的精神负担和实际困难。


表3. 各国罕见病用药管理制度概要

项目
美国
欧盟
澳大利亚
日本
韩国
台湾
人口
305,000,000
500,000,000
21,000,000
1,270,000,000
48,000,000
23,000,000
法规政策
(颁布时间)
罕见病用
药法(1983)
EC N°141/
2000规
则(2000)
罕见病用药
方针(1998)
罕见病用
药管理制
度(1993)
罕见病用药
指导 (2003)
罕见疾病
防治及药物
法(2000)
政府
行政机构
FDA/ OOPD
EMEA / COMP
TGA
MHLW/OPSR
(罕见病用
药分部)
FDA
认定为罕见病的
每万人患病人数
7.5
5
1.1
4
4
1
估计影响人群
< 200,000
0.05%
< 2000
0.04%
< 20,000
< 2300
适用范围
药品、生物制
品、医用器材
和医用食品、
注射用营养品
药品、生物制
品 (包括疫苗
和体内诊断试
剂)
药品、生物制
品 (包括疫苗
和体内诊断试
剂)
药品、生
物制品和
医用器材
药品、生
物制品、
医用器材
药品、生
物制品
市场独占期
7 年
10 年
5年(与其它
药物相似)
10 年
6 年
10 年
税金减免
有: 临床
研究费用
的 50 %
鼓励各成员
过给予税收
优惠
有: 药物开发
总费用的6%
+ 不超过公
司税的10%
研究资助
有(临床
试验)
有(整个研
究过程)
快速审评程序
有(采取中央
审批程序)
再审查
有 (上市
后6 年)
有 (每
12个月)
无相关
资料
有(每
12个月)
申请资料准备的技术支持
医疗保障制度
政府医疗保
健计划, 商
业保险
各27成员国
政策不一
救生药品
基金计划
(LSDP)
国家健康保险
(NHI)药物
价格优惠 10%
医保报
销 2/3
药物及维持
生命所需的
特殊营养品
费用施行全
额报销

FDA:
OOPD:
EMEA:
COMP:
TGA:
MHLW:
OPSR:
KFDA:
美国食品药品管理局 (Food and Drug Administration)
罕见病用药品发展办公室(Office of Orphan Products and Development )
医用产品评估欧洲代理处(European Agency for the Evaluation of Medicinal Products)
罕用医学产品委员会 (Committee for Orphan Medicinal Products)
医疗产品局 (Therapeutic Good Administration)
卫生部,劳动福利 (Ministry of Health, Labour and Welfare)
药物安全研究组织 (Organization for Pharmaceutical Safety and Research)
韩国食品药品管理局(Korea Food and Drug Administration)
DOH:
LSDP:
NHI:
台湾行政院卫生署(Department of Health)
救生药品基金计划(Life Saving Drugs Program)
国家健康保险 (National Health Insurrance)

   我国社会对罕见性遗传病患者的关注和援助
    由于发病率极低,罕见病在我国一直被卫生机构、医药企业及社会各界所忽视,多数基层医务人员对罕见病的发现和诊断水平仍较低,尚无国内制药企业研制出罕见病治疗药物,也未有罕见病及其治疗药物相关的保障政策出台,多数罕见病患者及其家庭仍生活在疾病带来的极度痛苦之中。近年来,罕见病患者的生存现状已开始引起我国社会各界的关注。多位全国人大代表和政协委员对此也高度重视,已有多项"两会"提案呼吁建立国家罕见疾病医疗保障制度;医学专家开始呼吁政府应关注罕见病研究,提高我国罕见病的诊治水平;有关罕见病的专题研讨会已举办多次。随着我国经济的发展及社会保障制度的完善,相信罕见病患者最终将获得国家及社会各界的支持,使其疾病的治疗获得保障。

    虽然国际上已有部分罕见性遗传病有特效治疗方法,我国罕见性遗传病中仅有部分戈谢氏病患者通过爱心企业的慈善捐助得到了系统治疗。自1999年开始,为使中国的戈谢氏病患者得到特效治疗药物,美国健赞公司通过世界健康基金会,为中国的130余位重症戈谢病患者免费提供了治疗药物——伊米苷酶(思而赞TM)。至今,所有经过治疗的戈谢病患者病情得到了明显改善,多数患者已恢复了正常的生活、学习和工作。自2008年12月,"思而赞慈善赠药"项目已转入中华慈善总会管理,并于2009年7月22日于人民大会堂隆重举办了"中华慈善总会罕见病救助计划——思而赞慈善赠药项目启动会暨新闻发布会"。自此,思而赞慈善赠药工作在项目的执行医院——北京市儿童医院、中国医学科学院北京协和医院、上海市儿童医学中心、上海市新华医院、中山医科大学附属第一医院、浙江省儿童医院正式展开。

    罕见病患者是一个极需要我国慈善事业及整个社会关注的弱势群体。为使我国的罕见病患者得到社会的关爱,帮助罕见性遗传病患者身心健康的改善,促进我国罕见病患者获得长期的药物治疗,在爱心企业的支持下,中华慈善总会于2009年12月设立了罕见病救助公益基金,并将向爱心企业和社会爱心人士募集善款,用于罕见病的科普教育、罕见病患者的生活和医疗援助、罕见病患者艺术团的建立、罕见病相关科研等活动。

    我国的罕见性遗传病患者已得到社会各界的密切关注,包括医学专家、大专院校学生、媒体记者、企业职工、患者家属等在内的罕见病志愿者援助队伍已经形成。我们相信,在社会各界的共同努力下,我国罕见性遗传病诊治水平将不断提高,罕见病患者将获得越来越完整的医疗保障,他们将会沐浴在爱的阳光下,勇敢地与疾病抗争,谱写出生命的华彩乐章!

   罕见病药物研发需政策支持
    ● 新药研发费用昂贵且风险巨大
      –美国制药工业协会(PMA)统计的数据表明,开发和上市一个新药,平均成本达到2.5亿美元
      –药品从早期开发到上市销售,欧洲的成功率为1/4317,美国仅为1/6155
          –新药获准上市并不意味着商业上的成功,上市的新产品中只有1/3可以赢利

    ● 在常规市场条件下,制药企业在制定新药研究与开发的投资决策时,市场和利润将起决定性作用

    ● 很少企业研发 “罕见病药又称孤儿药”
      –罕见病的患病率较低,绝大多数罕见病药在未来的销售中可能无法收回研发成本,没有商业利

   国外罕见病药激励政策促进罕见病药物研发
    ● 美国
      –1983年罕见病药法案实施之前上市不足10个罕见病药物
      –而到2007年2月,FDA登记的罕见病药1697个,获得上市的302个,大约有110家制药公司已经拥有
        FDA的罕见病药市场批准。
      –尽管大多数公司只有一种罕见病药,但约有40%公司有两种或更多的在研罕见病药。

    ● 日本
      –在1993-2004年间共有98个罕见病药上市

    ● 欧盟
      –截至2007年4月,欧盟447个罕见病药获得登记,34个上市

   罕见病用药制度列举
           ● 美国是最早建立罕见病和罕见病用药管理制度国家,1983年通过了《孤儿药品法案》
     (Orphan Drug   Act)。法规的一些关键点包括:

      –基金资助:在1983-1997年之间共有350项研究得到约1亿美元的资助;
      –药品审批快速通道程序:FDA为罕见病用药的注册提供快速通道程序(缩短等待时间,减少注册费用); 据统
        计,到1994年9月底,罕用药平均审批时间为13个月,而非罕用药为23个月;
      –减税:临床研究费用的50%可用于抵税,限期为15年,剩余的50%可以用于减税,总的税收减免可达临床研究总
        费用的70%;
      –市场独占权:为研发罕见病的药品的药厂提供7年的市场独占权(除非新的药品是同种罕见病更好的临床治疗选
        择);
      –政府指导:FDA提供临床前及临床试验指导以帮助罕见病用药的顺利注册;
      –减免临床研究:在罕用药被批准之前,可以申请进行治疗性应用。罕见病病人在该药品上市前可自愿参加用药
        的试验研究。

    ● 除通过相应的法律法规外,美国还设立了罕见病办公室,孤儿药产品理事会和孤儿药产品研发办公室

    ● 1993 年日本也正式实施了《罕见病用药管理制度》,以鼓励罕见病用药的开发。其优惠措施如下:
      –基金资助:罕见病用药研究的全过程,从临床前试验到临床试验,均可享受基金资助。基金用于支付试验和         研究的直接成本,总额不超过研究总费用的50%,时间为3年。
      –减税:日本减税的数额为扣除资助基金后罕见病用药开发全部费用的6%,但是不能超过公司税的10%。但从
        1999年开始,政策更加优惠。如果当年总研究费用超过过去5年中3年的年总研究费用平均值,当年总研究费用
        的15%可从公司税中减免,最高达公司税的 12%。
      –优先审批权:日本明确规定罕见病用药享有优先审批权,而且会加快审评速度。1997年统计显示,非罕见病用
        药平均审批时间为近40个月,而罕见病用药则平均为20.8月。
      –延长药品再审查时间:药品再审查时间延长至10年,医疗器材延长至7年。在此期间,实际上该药拥有市场独
        占权。
      –国家健康保险(NHI)药物价格优惠:NIH药物价格是由政府制定用于决定医疗保险支付给医疗机构或患者的费
        用,对于罕见病用药可以在计算价格的基础上可再加10%。


项目
美国
欧盟
澳大利亚
法规政策
罕见病用药法(1983)
N°141/2000规则(2000)
罕见病用药方针(1998)
参与的政府机关
FDA/ OOPD
EMEA / COMP
TGA
认定为罕见病的每
万人患病人数
7.5
5
1.1
适用范围
药品、生物制品、
医用器材和医用食品、
注射用营养品
药品、生物制品
(包括疫苗和体内
诊断试剂)
药品、生物制品
(包括疫苗和体内
诊断试剂)
市场独占期
7年
10年
5年(与其它药物相似)
税金减免
有:临床研究费用
的50%
鼓励各成员过给予税收
优惠
研究资助
有(临床试验)
快速审评程序
有(采取中央审批程序)
再审查
有(上市后6 年)
有 (每12个月)
申请资料准备的
技术支持


项目
  日本
韩国
台湾
法律政策
罕见病用药法(1983)
罕见病用药指导(2006)
罕见病用药方针(2000)
参与的政府机关
MHLW/OPSR
(罕见病用药分部)
FDA
-
认定为罕见病的每
万人患病人数
4
4
1
估计影响人群/每万人患病人数
无相关资料
无相关资料
无相关资料
适用范围
药品、生物制品、
和医用器材
药品、生物制品、和医用器材
药品、生物制品
市场独占权
10年
6年
10年
税金减免
有:临床研究费用的6%+
不超过公司税的10%
研究资助
有(整个研究过程)
快速审评程序
再审查
无相关资料
有(每12个月)
申请资料准备的技术
支持

   罕见病治疗的医疗保障制度举例

        美国
        ● 美国各州建立了罕见病的相关法案,各州法案的差异体现在支付疾病范围、支付资金来源、支付有无年龄、
           金额限制几方面。

        ● 在美国大部分( 约99%)的罕见疾病患者通过接受各种付款方式获得治疗。
           –政府赞助的医疗保健计划(医疗保险,医疗补助,退伍军人等)
           –商业保险
           –健保组织(健康维护组织)
    
        ●这些付款方式有着不同的政策来确定覆盖水平和支付机制


        巴西
        ● 从2003年开始,巴西政府将"戈谢氏病"纳入联邦报销的目录中,该目录还包括艾滋病、糖尿病、妇科疾病、
           白血病等。这就保证了各个地区的患者都能得到应有的治疗。

        ● 其他的溶酶体贮疾病正在联邦报销目录的审议过程中。


        意大利
        ● 2007年,意大利政府建立了1个3000万欧元的基金,用于罕见病的治疗

        ● 由卫生部成立"罕见病国家管理委员会",负责提出基金使用的方案。成员包括卫生部人员、地区卫生主管
           部门的人员,医学专家,民政部门的人员以及病人组织代表。


        台湾
        ● 根据《罕见疾病医疗补助办法》的规定,台湾政府对罕见遗传病患者使用的药物及维持生命所需的特殊
           营养品费用施行全额报销。


   全国人大及政协委员提案
       孙兆奇、朱维芳等30多位全国人大代表联名向大会提交议案,呼吁尽快制定《罕见疾病救法》     http://www.caijing.com.cn/2009-03-09/110115538.html
             ● 建议国家尽早制定我国罕见病防治的专项法律法规,为保障广大罕见病患者的各项权益提供明确的法律依据,
          以人为本,有效化解社会矛盾,提升全民健康水平,促进我国和谐社会建设

    全国政协代表李定国:关于建立罕见病医疗保证制度的提案
     http://www.alscc.com/_Club/View.aspx?id=944
             
● 尽快对罕见病作出权威科学的定义
      
● 建立合理的罕见病药物费用支付机制
      
● 简化罕见病药品的注册和引进程序
      
● 通过政策扶植做大做强国内罕见病药物产业
      
● 建立罕见病服务机构
      
● 将罕见病专项法律列入立法规划
 
 
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