罕见病政策与法规
>> 各国家(地区)罕见病
   药物及罕见病相关政策

一、罕见病药物相关法律法规
二、罕见病医疗保障政策
三、我国社会对罕见性遗传病
    患者的关注和援助
四、罕见病药物研发需政策支持
五、国外罕见病药激励政策促进
    罕见病药物研发
六、罕见病用药制度列举
七、罕见病治疗的医疗保障制度
    举例
八、全国人大及政协委员提案

罕见病药物相关法律法规

    长期以来,绝大多数制药企业考虑到罕见病药物(又称孤儿药)的市场需求量小、研发费用昂贵、在未来的销售中可能无法收回研发成本等因素,不愿进行开发。直到近年来,随着生物技术的发展,在美国、欧盟等国的孤儿药相关法律的保障下,才研制出少数几种罕见病的治疗药物。目前,世界各国的成千上万名罕见病患者正在接受罕见病药物治疗,使病情及生活质量得到了大大改善,能像正常人一样为社会做贡献。

    世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发,也大大加速了罕见病药物的上市。例如,美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市,而截至2008年12月,在美国药品管理局(FDA)登记的罕见病药物已达1951个,获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前,仅有8种孤儿药被审核通过,而截至2009年2月,已有619种罕见病产品得到认定,47 种孤儿药被审核通过。表3列举了部分国家的罕见病药物研发管理要点。

    我国1999年版的《药品注册管理办法》就提到罕见病和治疗罕见病新药,但至今未对“罕见病”的概念进行明确界定。2009年1月9日,《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施,并将罕见病用药审批列入特殊审批范围,使国内罕见病患者获得治疗药物看到了曙光。然而,至今我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市,患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

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