罕见病政策与法规
>> 各国家(地区)罕见病
   药物及罕见病相关政策

一、罕见病药物相关法律法规
二、罕见病医疗保障政策
三、我国社会对罕见性遗传病
    患者的关注和援助
四、罕见病药物研发需政策支持
五、国外罕见病药激励政策促进
    罕见病药物研发
六、罕见病用药制度列举
七、罕见病治疗的医疗保障制度
    举例
八、全国人大及政协委员提案

罕见病医疗保障政策

    复杂的生物制品研发过程和高额的耗资,以及目标治疗人群数目较少,使得罕见病的治疗药物价格昂贵,如果没有良好的社会保障系统,普通公民个人很难支付得起疾病的治疗费用。目前,美国、加拿大、英国、荷兰、波兰、日本、澳大利亚、韩国、巴西等许多国家或地区(包括我国台湾地区)的罕见病患者治疗费用均由政府或政府支持的医疗保险全部或部分支付。部分国家(地区)的罕见病医疗保障政策概括见表3。

    目前,我国罕见病患者的治疗药物基本需依赖国外进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策,一般患者家庭无力承担治疗费用。因此,多数罕见病患者无药可医或望药兴叹,患者家庭背负着沉重的精神负担和实际困难。


表3. 各国罕见病用药管理制度概要


项目
美国
欧盟
澳大利亚
日本
韩国
台湾
人口
305,000,000
500,000,000
21,000,000
1,270,000,000
48,000,000
23,000,000
法规政策
(颁布时间)
罕见病用
药法(1983)
EC N°141/
2000规
则 ( 2000 )
罕见病用
药方针 (1998)
罕见病用
药管理制
度 (1993)
罕见病用
药指导 (2003)
罕见疾病
防治及药物
法 (2000)
政府
行政机构
FDA/ OOPD
EMEA / COMP
TGA
MHLW/OPSR
(罕见病用
药分部)
FDA
认定为罕见病的每万人患病人数
7.5
5
1.1
4
4
1
估计影响人群
< 200,000
0.05%
< 2000
0.04%
< 20,000
< 2300
适用范围
药品、生物制品、医用器材和医用食品、注射用营养品
药品、生物制品 (包括疫苗和体内诊断试剂)
药品、生物制品 (包括疫苗和体内诊断试剂)
药品、生
物制品和
医用器材
药品、生
物制品、
医用器材
药品、生
物制品
市场独占期
7 年
10 年
5 年 (与其它药物相似)
10 年
6 年
10 年
税金减免
有: 临床
研究费用
的 50 %
鼓励各成员
过给予税收
优惠
有: 药物开发
总费用的6%
+ 不超过公
司税的10%
研究资助
有(临床
试验)
有 (整个研
究过程)
快速审评程序
有(采取中央
审批程序)
再审查
有 (上市
后6 年)
有 (每
12个月)
无相关
资料
有 (每
12个月)
申请资料准备的技术支持
医疗保障制度
政府医疗保
健计划, 商
业保险
各27成员国
政策不一
救生药品
基金计划
(LSDP)
国家健康保险
(NHI)药物
价格优惠 10%
医保报
销 2/3
药物及维持
生命所需的
特殊营养品
费用施行全
额报销

FDA:
OOPD:
EMEA:

COMP:
TGA:
MHLW:
OPSR:
KFDA:
DOH:
LSDP:
NHI:
美国食品药品管理局 (Food and Drug Administration)
罕见病用药品发展办公室(Office of Orphan Products and Development )
医用产品评估欧洲代理处(European Agency for the Evaluation of Medicinal Products)
罕用医学产品委员会 (Committee for Orphan Medicinal Products)
医疗产品局 (Therapeutic Good Administration)
卫生部,劳动福利 (Ministry of Health, Labour and Welfare)
药物安全研究组织 (Organization for Pharmaceutical Safety and Research)
韩国食品药品管理局(Korea Food and Drug Administration)
台湾行政院卫生署(Department of Health)
救生药品基金计划(Life Saving Drugs Program)
国家健康保险 (National Health Insurrance)
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