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中国孤儿药政策为何千呼万唤不出来?
来源:生物谷

FDA grants priority review for Cerdelga (Eliglustat)
美国食品药品监督管理局授予由健赞公司生产的Cerdelga™(eliglustat)——一种用于治疗戈谢病的小分子研发药物优先审批权。
赛诺菲(健赞)公司的商务代表——马斯•坎布里奇近日宣布,美国食品药品监督管理局已于2013年12月16日向提交新药申请的一种治疗成人戈谢病I型的研究性口服药物——Cerdelga™(eliglustat)授予为期6个月的指定优先审评。此前,欧盟药品管理局也已在2013年10月底向健赞公司生产的eliglustat颁发了上市许可证,批准该药在欧洲上市。
来源:European Gaucher Alliance

Gaucher disease carriers have higher Parkinson's risk
来源:National Gaucher Foundation

戈谢病基因携带者患有帕金森氏症的几率增高
根据一项由P&S 大学神经学副教授Roy Alcalay医生开展的新研究表明,戈谢病变异基因的携带者与正常人群相比有更高的几率患帕金森氏症。
发表在JAMA神经学期刊的研究表明,戈谢病基因携带者会在80岁患帕金森氏症的概率为7%-9%,这与具有2处突变基因复制的戈谢病患者的发病风险相当。而对于正常人群,患有帕金森氏症的几率仅为2%。
此项研究表明,尽管戈谢病基因携带者与戈谢病患者患有帕金森氏症的几率相同,但前者帕金森氏症的发病年龄要明显晚于后者10年。在60岁时,研究中将近5%的戈谢病患者已患有帕金森氏症,而仅有1.5%的携带者在此年龄发病。
这则新信息可能会对已知的戈谢病基因携带者有所帮助,一则刊登在这项研究资金的募集者——帕金森氏症基金会网站上的文章中如是说。这篇文章中还指出,对于戈谢病和帕金森氏病之间患病关联更加全面的认识,也将有助于进一步揭开帕金森氏病患病原因的面纱。
 
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